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全球首款儿童软骨发育不全罕见病治疗药物实现北京顺义“保税区”出区

出处:北京商报 作者:姚倩 网编:产经新闻中心 2024-04-11

北京商报(记者 姚倩)4月11日,已在境外上市的全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽,由北京天竺综合保税区运送到医院药房,最终交付到患者家长的手中。

儿童软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等,是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常,是一种儿童罕见病,发病率大概在1/25000,我国患儿约10000人。

首都机场临空经济区管委会负责人表示,这次药品的保障采取了保税备货的模式,大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间,保守估算节约时间超过60天,极大地提升了药品的可及性。下一步,罕见病药品保障先行区政策正式落地后,预计还可大幅优化。

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